Криспр ген-редактиране технологии позиционирани за големи неща през 2018 г. - но достатъчно ли е?

Genetic Engineering Will Change Everything Forever – CRISPR (Юли 2019).

$config[ads_text] not found
Anonim

Изследователите вече гледат напред към технологиите за редактиране на гени 2.0

От Хедър Хамилтън, допринасящ писател

Преди почти пет години, Crispr-Cas9 направи заглавия с възможността да редактира гени - намиране, премахване и дори замяна на генетичен материал. Технологията е насочила изследователите към нови лекарства, храни, начини на лечение, химикали и материали и понастоящем е в клинични изпитания за лечение на различни генетични заболявания.

От предотвратяването на загубата на слуха до отстраняването на ALS при мишки и дори началото на човешките изпитания, 2018 е годината за Crispre. Тестовете ще започнат през следващата година за терапия, комбинираща модифицирането на грип на гърдата и терапията със стволови клетки, която третира бета таласемия, кръвно разстройство. Изпълнителният директор Samarth Kulkarni каза също така на Gizmodo, че планират да подадат заявление за провеждане на подобен опит за сърповидноклетъчна болест. "През 2018 г. първият човек ще получи дози от" Криспър "в клиниката", каза Кулкарни. - И ние ще бъдем първите, които ще го направят.

И докато има много неща в хоризонта за Crispre, Wired съобщава, че това е донякъде ненадеждно, защото не може да се свърже с никакво място в генома, а понякога и на неправилни места - оттам и необходимостта от по-напреднали технологии за редактиране на гени. Криспър със сигурност е революционен, но къде е недостатъчно?

Една от най-разпознаваемите характеристики на Crispre е способността му да пресича две направления на ДНК. Разбира се, това представлява риск, тъй като има вероятност клетките да правят грешки при ремонта на нараняването. За да направим този процес по-безопасен, изследователите работят върху мутирали ензима Cas9, за да се свържат с ДНК, но не и да я отрежат. "Тогава други протеини - подобни на тези, които активират генната експресия - могат да бъдат комбинирани с осакатения Cas9, който им позволява да превключват гени и изключва (понякога със светлинни или химически сигнали), без да променят последователността на ДНК", пише Wired.

Изследователи от Harvard и Broad Institute работят върху редактирането на индивидуални двойки бази една по една, което изисква проектиране на нов ензим, способен да преобразува химически АТ нуклеотидното сдвояване в GC сдвояване. Дейвид Лиу, чиято лаборатория отговаряше за изследванията, смята, че суапът може да поправи почти половината от 32 000 известни човешки патогенни точкови мутации.

Wired обяснява, че задачата на Crispre е да открие вражеската ДНК и да я раздробява, което може да го направи опасно в клиничните приложения. Ако е в клетка за дълго време, коефициентът се увеличава, че намира цел и прави разрез. За да се справят с това, изследователите работят, за да направят Crispr по-контролируем. Те са открили 21 семейства на естествено срещащи се анти-крипторни протеини, които изключват генния резач. Все пак, учените не разбират колко работят, но работят, за да научат как точно могат да създават програмируеми превключвания чрез протеиновите семейства.

ДНК е все още до голяма степен мистерия за изследователите, особено що се отнася до човешкото заболяване. Фън Джанг, който съ-открива Crispr, води проучвания върху Cas ензими, които се насочват към РНК (за разлика от ДНК). РНК дава указания за възстановяването на протеини, държи повече информация за генетичните основи на някои заболявания и пътувания, което го прави чудесно за лечение на краткосрочни проблеми. В момента системата на Джан, наречена "Ремонт", работи само за едно нуклеотидно преобразуване, но те работят върху идентифицирането как да се направят останалите общо 11.

Няколко други ензима Cas са открити в хода на изследването, като е по-вероятно да дойдат. Изследователите се надяват, че това ще доведе до второ поколение по-добри възможности за редактиране на гени - и след това - трети и четвърти.

Източници: яростна биотехнология, бъдеще, Gizmodo, кабелна
Източник на изображението: Pixabay